A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) concedeu o registro a uma nova medicação destinada ao tratamento da hemofilia no Brasil. O fármaco, conhecido como QFITLIA® (fitusirana sódica), desenvolvido pela Sanofi Medley, é indicado para indivíduos com idade igual ou superior a 12 anos e tem como objetivo prevenir ou atenuar ocorrências de sangramento em pacientes diagnosticados com hemofilia A ou B, independentemente da presença de inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX.
Conforme o Perfil de Coagulopatias, divulgado pelo Ministério da Saúde em 2024, o Brasil registra um total de 14.202 pacientes com diagnóstico de hemofilia. Desse contingente, 11.863 são afetados pela hemofilia A, enquanto 2.339 possuem hemofilia B.
A Anvisa informou que a avaliação do medicamento foi priorizada devido à classificação da hemofilia como uma doença rara, caracterizada por uma condição genética que compromete a habilidade do organismo de controlar hemorragias. Em virtude de sua associação com o cromossomo X, a hemofilia afeta predominantemente o sexo masculino.
Hemofilia
A hemofilia é desencadeada pela carência de proteínas sanguíneas cruciais, denominadas fatores de coagulação. A variante tipo A, caracterizada pela ausência do fator VIII, é a mais prevalente, enquanto a tipo B, associada à deficiência do fator IX, afeta uma porção menor da população. A insuficiência na produção de trombina, uma enzima vital para a reparação de tecidos, impede a formação de coágulos sanguíneos eficazes, resultando em episódios hemorrágicos prolongados.
A intensidade da condição varia de acordo com a concentração e atividade desses fatores no sistema circulatório. Indivíduos com formas severas podem experienciar hemorragias espontâneas, ao passo que em casos mais brandos, os sangramentos tendem a ocorrer após lesões ou intervenções cirúrgicas.
“O principal desafio clínico se manifesta nas articulações e nos músculos, áreas onde as hemorragias são mais comuns, embora qualquer órgão possa ser afetado. Um diagnóstico em estágio inicial e um acompanhamento contínuo são essenciais para prevenir sequelas crônicas e assegurar uma melhor qualidade de vida aos pacientes”, detalha a Anvisa.
Tania Maria Onzi Pietrobelli, presidente da Federação Brasileira de Hemofilia (FBH), enfatiza que a fitusirana sódica, uma inovação há muito esperada pela comunidade hemofílica, proporcionará uma melhoria significativa na qualidade de vida de pacientes e seus familiares. Isso se deve à sua natureza menos invasiva, com aplicação subcutânea e efeito prolongado, em contraste com as administrações intravenosas e frequentes dos tratamentos convencionais.
Atualmente, os esquemas terapêuticos demandam infusões de três a quatro vezes por semana. Contudo, com a introdução da fitusirana sódica, a posologia será reduzida para uma única dose a cada dois meses.
“Sendo a hemofilia uma condição de saúde crônica, ela impõe restrições à qualidade de vida de pacientes e seus familiares. Com esta nova tecnologia, os indivíduos poderão desassociar-se do foco na doença, usufruindo do direito a uma vida plena”, pontuou a presidente da FBH.
Tânia Maria acrescenta que a aprovação do fármaco no Brasil resultará em maior autonomia para pacientes e seus familiares, além de otimizar o fluxo de atendimento no sistema de saúde. Isso implicará em uma logística aprimorada e na redução da sobrecarga nos centros especializados em hemofilia, “viabilizando um tratamento e acompanhamento mais individualizados”.
A presidente da Associação Brasileira de Pessoas com Hemofilia, Mariana Battazza, salientou que a utilização da fitusirana sódica possibilitará aos pacientes uma maior adesão ao tratamento, garantindo desfechos mais favoráveis.
“Atualmente, nossa pesquisa ‘Jornada dos pacientes com hemofilia A e B no Brasil’ revela que os resultados dos tratamentos baseados em fatores de coagulação são menos satisfatórios do que o esperado, em grande parte devido às significativas barreiras para a adesão terapêutica”, pontua.
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